A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, na quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A autorização foi publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução nº 4.244/2026.
O tratamento é destinado a adultos e crianças a partir de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.
A principal novidade é a apresentação em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada.
Diferentemente da formulação já disponível, a nova versão dispensa o preparo por profissionais de saúde e pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Entenda a doença e a ação do medicamento
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara caracterizada pela perda progressiva dos neurônios motores, responsáveis pelo controle dos movimentos musculares.
A condição está associada a alterações no gene SMN1, que comprometem a produção da proteína SMN. Sua deficiência provoca fraqueza muscular e pode afetar movimentos, respiração e deglutição.
O risdiplam atua favorecendo a produção da proteína SMN funcional, contribuindo para a preservação dos neurônios motores e para a redução da progressão da doença.
Estudos apontam benefícios na função motora
A aprovação considerou pesquisas clínicas que avaliaram a eficácia do risdiplam em pacientes com diferentes tipos de AME.
Em um estudo com 41 bebês diagnosticados com AME tipo 1, 29% conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outra pesquisa, realizada com 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, identificou melhora discreta da função motora. Após um ano, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.
Segundo a Anvisa, a nova apresentação poderá facilitar a administração, o armazenamento e o transporte do medicamento.
A utilização deverá seguir prescrição e acompanhamento médico. Embora o registro autorize a comercialização no Brasil, a aprovação não garante a disponibilização automática do produto pelo Sistema Único de Saúde (SUS), que depende de avaliação específica para incorporação.
Com informações de Metrópoles
