A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, Food and Drug Administration (FDA), aprovou o uso do Isembyld, medicamento desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A autorização foi concedida em 11 de setembro e contempla pacientes com dois anos de idade ou mais que já estejam recebendo outros tratamentos disponíveis para a doença.
O Isembyld é o nome comercial do apitegromab-mstn e atua sobre a miostatina, uma proteína produzida naturalmente pelo organismo que funciona como um regulador do crescimento muscular. Ao bloquear a ação dessa proteína, o medicamento busca favorecer o desenvolvimento e a manutenção da massa muscular em pacientes com AME.
A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular rara e progressiva causada por alterações no gene SMN1. O defeito compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, células responsáveis por transmitir os comandos do sistema nervoso aos músculos.
Com a perda desses neurônios, os pacientes podem desenvolver fraqueza muscular e redução progressiva da capacidade de movimentação. A doença atinge aproximadamente uma a cada 10 mil pessoas nascidas vivas e está entre as principais causas genéticas de mortalidade infantil.
O novo medicamento não substitui as terapias já utilizadas contra a AME. A indicação aprovada pela FDA prevê que o Isembyld seja administrado em conjunto com nusinersena ou risdiplam, dois tratamentos que já estavam disponíveis para pacientes com a doença. A aplicação do apitegromab é feita por infusão intravenosa.
A aprovação foi baseada em um estudo clínico de 52 semanas realizado pela Scholar Rock. A pesquisa envolveu pacientes de 2 a 21 anos que apresentavam limitações para se movimentar ou andar sem auxílio. Parte dos participantes recebeu o apitegromab, enquanto os demais receberam placebo.
Na análise principal, foram considerados os pacientes com idades entre 2 e 12 anos. Segundo a FDA, o grupo tratado com Isembyld apresentou uma diferença significativa em relação aos participantes que receberam placebo. Após um ano, os pacientes que receberam o medicamento apresentaram melhora na função motora, enquanto aqueles que tomaram placebo tiveram piora no desempenho.
Apesar dos resultados observados no estudo, alguns participantes apresentaram efeitos adversos durante o tratamento. Entre as reações registradas estavam infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, infecções virais, dor de cabeça, gastroenterite e faringite.
O tratamento também apresenta um custo elevado. De acordo com as informações divulgadas sobre o medicamento, um frasco de uso único custa US$ 11.659. Para um paciente considerado típico, o custo líquido anual estimado chega a aproximadamente US$ 310 mil.
Além da indicação para a atrofia muscular espinhal, o apitegromab está sendo estudado para outra finalidade. A farmacêutica avalia a possibilidade de utilizar o medicamento para ajudar a preservar a massa muscular perdida durante tratamentos para obesidade com medicamentos à base de tirzepatida.
Em julho, a Scholar Rock divulgou os resultados preliminares de um estudo de fase 2 que avaliou o uso combinado de apitegromab e tirzepatida durante 24 semanas. Os participantes que receberam os dois medicamentos preservaram aproximadamente 55% mais massa magra do que aqueles que utilizaram apenas a tirzepatida.
Os resultados, porém, ainda não são suficientes para que o Isembyld seja aprovado para essa finalidade. A empresa deverá realizar um estudo de fase 3 antes que as autoridades reguladoras possam avaliar uma eventual nova indicação.
A Scholar Rock busca atualmente parceiros para viabilizar a realização dos próximos estudos. Portanto, o uso do apitegromab para evitar a perda de massa muscular associada aos medicamentos para emagrecimento ainda está em fase de investigação e não possui autorização da FDA para essa finalidade.
