O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercialmente conhecido como Elevidys. O remédio é considerado um dos mais caros do mundo e o único disponível no Brasil para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A terapia gênica produzida pela farmacêutica Roche foi aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no início de dezembro de 2024. O alto custo do tratamento é um dos fatores que mais chamam atenção. Nos Estados Unidos, custa cerca de US$ 3,2 milhões.
No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipulou um valor máximo de R$ 11 milhões, fazendo dele o remédio mais caro disponível no país.
Por ordem do Supremo Tribunal Federal (STF), o medicamento foi disponibilizado para pacientes que cumprissem todos os requisitos para recebê-lo dentro do prazo de 90 dias.
O Ministério da Saúde viabilizou a compra e a aplicação em 57 dias, antecipando-se ao limite determinado pela Justiça. As infusões foram realizadas no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência no atendimento de doenças raras pelo SUS.
A distrofia muscular de Duchenne, ou síndrome de Duchenne, é uma doença genética rara que acomete, principalmente, pessoas do sexo masculino. A alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração da proteína distrofina no músculo das crianças, que ocasiona o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como subir escadas, pular e correr.
Como funciona o Elevidys?
O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para agir na origem do problema. Por meio de um vetor viral — um vírus modificado para ser inofensivo —, o tratamento introduz nas células musculares uma versão funcional do gene responsável pela produção da distrofina. Com isso, a proteína passa a ser parcialmente produzida, o que pode contribuir para retardar a progressão da doença e preservar a função muscular.
“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente já teve. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Os estudos realizados até agora indicam que o medicamento pode estabilizar ou retardar a progressão da doença, mas sua duração ainda é incerta”, explicou Michelle Becker, neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA em comunicado.
O Elevidys foi importado da Alemanha no início de fevereiro, as infusões ocorreram no hospital de Porto Alegre nos dias 12 e 13. Devido às especificidades do medicamento, ele precisou ser armazenado em um ultra-freezer a -80ºC. O processo de administração, desde o preparo até a infusão, levou cerca de duas horas.
Para os pais das crianças tratadas, o medicamento trouxe uma nova perspectiva de esperança. “Não sei se, no futuro, essa medicação poderá ter um efeito mais duradouro. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente abençoado”, afirmou Alessandro Neve, pai de um dos pacientes, em nota.
Luana Fassina, mãe da outra criança tratada, também acredita que o medicamento pode proporcionar uma melhor qualidade de vida ao filho. “Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério, estamos dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele”, ressaltou.
Terapia gênica no SUS
O remédio foi aprovado pela Anvisa para crianças deambulantes (aquelas que ainda conseguem caminhar) com idades entre 4 e 7 anos. No entanto, o registro concedido é de caráter excepcional e exige monitoramento contínuo para avaliação de eficácia.
“O laboratório produtor deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, pois as evidências disponíveis ainda são limitadas”, informou o Ministério da Saúde. O registro atual é válido até dezembro de 2029, podendo ser renovado caso a farmacêutica cumpra os critérios exigidos.
Com informações de Metrópoles.
