A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4), em caráter excepcional, o uso e a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o influenciador e especialista em aviação Lito Sousa. A substância, desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, ainda não possui registro comercial no Brasil e está em fase pré-clínica, sem estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento de doenças causadas por príons.
A autorização foi concedida diante da gravidade e da rápida evolução da doença enfrentada por Lito, além da inexistência de tratamento padrão capaz de interromper sua progressão. Como o medicamento não possui representante legal ou patrocinador no Brasil, a Anvisa adotou um procedimento excepcional para permitir a importação e utilização da substância.
De acordo com a agência, o pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein para uso individual do medicamento, com importação realizada por pessoa física. Lito também foi aceito em um programa de uso compassivo mantido por uma empresa no exterior.
O chamado uso compassivo permite que pacientes com doenças graves, progressivas e sem alternativas terapêuticas tenham acesso individual a tratamentos experimentais antes da conclusão dos estudos clínicos que normalmente avaliam a segurança e a eficácia de um medicamento.
No caso de Lito, a Anvisa considerou fatores como o caráter letal e irreversível da doença e a velocidade de sua evolução. A ausência de um responsável legal pelo medicamento no território brasileiro também foi considerada para a concessão da autorização.
Com a decisão, caberá à equipe responsável pelo paciente providenciar a importação do ALN-6457 e organizar os procedimentos necessários para o início do tratamento.
A família de Lito recebeu a autorização com expectativa. Em um vídeo publicado no YouTube, Mila Seidi, esposa do influenciador, afirmou que todos aguardam a chegada da medicação e destacou os resultados considerados positivos observados em estudos realizados com animais.
Segundo Mila, a substância apresentou resultados que indicam a possibilidade de interromper ou retardar o avanço da doença, o que representa uma esperança para a família diante da ausência de tratamento convencional.
Lito será a primeira pessoa a receber o medicamento nesse contexto para o tratamento de uma doença priônica. O procedimento ocorrerá por meio do uso compassivo e não fará parte de um ensaio clínico formal.
A esposa do influenciador também explicou que a família não está tentando obter uma vaga de maneira irregular ou passar à frente de outros pacientes. Segundo ela, não existem vagas disponíveis no estudo clínico e Lito atende aos critérios necessários para o acesso ao tratamento experimental.
Mila afirmou ainda que pretende tornar pública a experiência vivida pela família durante o tratamento. A intenção é contribuir para ampliar o conhecimento sobre as doenças priônicas e, eventualmente, ajudar outros pacientes que enfrentem diagnósticos semelhantes.
Lito Sousa foi diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurodegenerativa rara associada aos príons, proteínas que sofrem alterações anormais e podem provocar danos progressivos no sistema nervoso.
A doença costuma apresentar evolução rápida e pode provocar sintomas como tremores, perda de memória, alterações na fala, dificuldades de coordenação motora e outras limitações neurológicas. Atualmente, não existe um tratamento padrão capaz de interromper de forma comprovada a progressão da doença.
Desde a confirmação do diagnóstico, Mila passou a buscar alternativas experimentais para o marido, incluindo a possibilidade de participação em pesquisas e ensaios conduzidos fora do Brasil, principalmente nos Estados Unidos e na Europa.
O medicamento ALN-6457 ainda está em uma etapa inicial de desenvolvimento. A ausência de estudos formalmente iniciados em humanos para doenças priônicas significa que os resultados observados em pesquisas pré-clínicas, incluindo estudos com animais, não permitem garantir que o tratamento terá o mesmo efeito em seres humanos.
Lito ganhou notoriedade no Brasil por sua atuação na área da aviação. Ex-mecânico de manutenção aeronáutica, com décadas de experiência profissional, ele criou o canal Aviões e Músicas, no qual explica temas relacionados ao setor de forma acessível ao público. O trabalho fez com que ele se tornasse uma das principais referências sobre aviação nas redes sociais brasileiras, reunindo milhões de seguidores.
